عرضه گران ترین داروی ژن درمانی با قیمت ۴.۳ میلیون دلار

به گزارش بازار به نقل از رویترز; Orchard Therapeutics، واحدی از شرکت دارویی کیوا کایرین ژاپن، داروی ژنی جدید خود را برای یک بیماری ژنتیکی نادر و خطرناک که به تازگی تایید شده است را با قیمت 4.25 میلیون دلار، گران ترین دارو در ایالات متحده، روز چهارشنبه روانه بازار کرد. معرفی می شود.

این درمان روز دوشنبه برای اولین بار برای کودکان مبتلا به یک اختلال نادر به نام لوکودیستروفی متاکروماتیک تایید شد. بیماری که باعث آسیب به سیستم عصبی می شود و بر اساس مطالعات به نظر می رسد از هر ۴۰ هزار نفر در آمریکا یک نفر به این بیماری مبتلا باشد.

بیماری کشنده ای که به گفته پزشکان نیمی از نوزادان مبتلا به نوع دیررس آن نمی توانند بیش از پنج سال از شروع بیماری زندگی کنند.

این شرکت در بیانیه‌ای گفت: فهرست قیمت ارزشی را که درمان ممکن است برای بیماران واجد شرایط و خانواده‌هایشان فراهم کند، و همچنین تأثیر طولانی‌مدت درمان بر استفاده کلی از مراقبت‌های بهداشتی را منعکس می‌کند.

همچنین لیست قیمت الزاماً چیزی نیست که بیمار پرداخت می کند و هزینه نهایی بستگی به بیمه دارد.

در همین راستا، اورچارد اعلام کرد که موسسه بررسی بالینی و اقتصادی، یک ناظر مستقل قیمت دارو، معیار قیمت سودی به ارزش 3.94 میلیون دلار را برای درمان آن تعیین کرده است.

ژن درمانی هموفیلی B شرکت داروسازی استرالیایی CSL (CSL X) که در سال 2022 با قیمت 3.5 میلیون دلار راه اندازی شد، گران ترین دارو در آن زمان بود. اورچارد همچنین اعلام کرد که با بیمه‌گران تجاری، دولت و سایر پرداخت‌کنندگان بر روی توافق‌نامه‌های مبتنی بر نتایج و ارزش برای پوشش درمان کار می‌کنند.

لازم به ذکر است که بیماری لوکودیستروفی متاکروماتیک به عنوان یک بیماری نادر و عصبی معرفی می شود که در آن بدن قادر به متابولیسم ماده خاصی نیست و زندگی بیمار را به طور جدی به خطر می اندازد که اغلب در بین نوزادان مشاهده می شود.